Ο διαβήτης τύπου 1 θα μπορούσε να θεραπευτεί ή να τεθεί σε ύφεση, καθώς η επιτυχής θεραπεία της πάθησης σε μια νεαρή γυναίκα στην Κίνα έχει φέρει την πιθανότητα μιας καθολικής θεραπείας για όλους, εξαιρετικά κοντά. Πρόσφατα γιατροί έκαναν ένεση στους κοιλιακούς μύες της ασθενούς το ισοδύναμο περίπου 1,5 εκατομμυρίου κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη. Η κοινότητα των κυττάρων επαναπρογραμματίστηκε προσεκτικά από τα δικά της βλαστικά κύτταρα.
Δυόμισι μήνες αργότερα, η ισόβια εξάρτηση της γυναίκας από την ενέσιμη ινσουλίνη έλαβε τέλος – αντιστρέφοντας πλήρως τον μακροχρόνιο, δύσκολα ελεγχόμενο διαβήτη της. Περισσότερο από τέσσερις μήνες μετά τη μεταμόσχευση, το σώμα της παρήγαγε από μόνο του αρκετή ινσουλίνη για να τη διατηρεί σε ασφαλή επίπεδα γλυκόζης στο αίμα της για περισσότερο από το 98% της ημέρας.
Εάν αυτή η μία ασθενής μπορέσει να συνεχίσει να παράγει ινσουλίνη με φυσικό τρόπο τα επόμενα χρόνια, θα μπορούσε μια μέρα να κηρυχθεί «θεραπευμένη» – η πρώτη επιτυχής περίπτωση του είδους της στην επιστημονική βιβλιογραφία.
Το άρθρο συνεχίζεται παρακάτω
«Αυτό είναι αξιοσημείωτο», δήλωσε ο ερευνητής διαβήτη Daisuke Yabe, ο οποίος δεν συμμετείχε στην έρευνα, στη δημοσιογράφο του Nature Smriti Mallapaty. «Αν αυτό μπορεί να εφαρμοστεί και σε άλλους ασθενείς, θα είναι θαυμάσιο». Οι ερευνητές στην Κίνα σχεδιάζουν ήδη να επεκτείνουν τη δοκιμή τους σε νέους ασθενείς.
Ο διαβήτης τύπου 1 εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού επιτίθεται σε ομάδες κυττάρων στο πάγκρεας που παράγουν ινσουλίνη, τα λεγόμενα νησίδια. Η μεταμόσχευση νησιδίων ή ολόκληρου του παγκρέατος από έναν δότη σε έναν ασθενή με διαβήτη τύπου 1 μπορεί να αποδειχθεί θεραπευτική σε ορισμένες επιλεκτικές περιπτώσεις, αλλά είναι μια ακραία και δυνητικά επικίνδυνη επιλογή και υπάρχουν πολύ λίγοι δότες για να είναι προσβάσιμη για τα εκατομμύρια των ατόμων που πάσχουν από αυτή την αυτοάνοση ασθένεια παγκοσμίως.
Για πάνω από δύο δεκαετίες τώρα, οι επιστήμονες προσπαθούν να πείσουν κύτταρα από πλήρως ανεπτυγμένους τύπους ενηλίκων ιστών να επανέλθουν σε μια κενή κατάσταση, γνωστή ως επαγόμενο πολυδύναμο βλαστικό κύτταρο, και με τη σειρά τους να τα μετατρέψουν σε κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. Ωστόσο, το να ανακαλύψουν πώς να το κάνουν αυτό με ακρίβεια είναι δύσκολη δουλειά. Το τελικό προϊόν δεν ταιριάζει πάντα με τα πραγματικά νησίδια του παγκρέατος.
Ερευνητές στην Κίνα ακολούθησαν μια νέα οδό που, όπως λένε, τους επιτρέπει μεγαλύτερο έλεγχο. Αντί να εισάγουν πρωτεΐνες στα βλαστικά κύτταρα, οι οποίες ενεργοποιούν ορισμένες γονιδιακές εκφράσεις, επαναπρογραμματίζοντας τους ενήλικους ιστούς στην κενή κατάσταση, η ομάδα έχει κατασκευάσει επαγόμενα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα χρησιμοποιώντας μικρά μόρια.
Αφού δοκίμασαν την τεχνική σε ποντίκια και πρωτεύοντα θηλαστικά με επιτυχία και ασφάλεια, η ομάδα των ερευνητών πήρε την έγκρισή της για κλινική δοκιμή σε ανθρώπους. Η δοκιμή βρίσκεται σε εξέλιξη και επί του παρόντος έχουν εγγραφεί τρία άτομα.
Ένας από αυτούς τους ασθενείς είναι μια 26χρονη γυναίκα, η οποία διαγνώστηκε με διαβήτη τύπου 1 σε ηλικία 14 ετών, και τα αποτελέσματά της από τον ένα χρόνο συμμετοχής της στη δοκιμή έχουν τώρα δημοσιευθεί. Προηγουμένως, η εν λόγω ασθενής είχε ήδη υποβληθεί σε μεταμόσχευση παγκρέατος για σοβαρή υπογλυκαιμία, αλλά το όργανο έπρεπε να αφαιρεθεί λόγω «σοβαρών θρομβωτικών επιπλοκών».
Μέχρι στιγμής, η μεταμόσχευση των βλαστοκυττάρων της φαίνεται να λειτουργεί καλύτερα, παράλληλα με τα ανοσοκατασταλτικά της φάρμακα.
Τα ευρήματα έρχονται να προστεθούν σε αρκετές άλλες πρόσφατες κλινικές δοκιμές που υποδηλώνουν ότι απαιτούνται περαιτέρω μελέτες για τις μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων.
Σε μια δοκιμή στις ΗΠΑ, για παράδειγμα, δώδεκα ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 έλαβαν με ένεση νησίδια, τα οποία δημιουργήθηκαν από δωρεά βλαστικών κυττάρων. Η ομάδα υποβλήθηκε επίσης σε θεραπεία με ανοσοκατασταλτικά. Και οι 12 συμμετέχοντες άρχισαν να παράγουν ινσουλίνη με φυσικό τρόπο όταν η γλυκόζη εισήλθε στην κυκλοφορία του αίματός τους, σύμφωνα με τα προκαταρκτικά αποτελέσματα.«Συνολικά», γράφουν οι ερευνητές στην Κίνα, “τα ευρήματα υποστηρίζουν περαιτέρω κλινικές μελέτες προς αυτή την κατεύθυνση και σηματοδοτούν ένα βήμα προς τα εμπρός για την επίτευξη των δυνατοτήτων της εξατομικευμένης κυτταρικής θεραπείας… για τη θεραπεία ασθενειών”.
Η μελέτη δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Cell